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筋萎縮側索硬化症(ALS)の遺伝子治療:マウスモデルで成功

2013年9月30日

筋萎縮性側索硬化症(ALS)は、徐々に運動神経細胞が脱落し全身の筋力低下をきたす難病です。この度、本学神経内科学部門の村松慎一特命教授らは、国際医療福祉大学の郭伸特任教授の研究グループと共同でこの疾患に対する遺伝子治療法を開発しました。血管内投与型のアデノ随伴ウイルスベクターを使用してADAR2というRNA編集酵素の遺伝子を脳と脊髄の運動神経細胞に導入することにより、ALSのモデルマウスにおいて治療効果が得られることを明らかにしました。
研究成果は、EMBO Molecular Medicine誌オンライン版に2013年9月26日、掲載されました。
なお、本研究は厚生労働省、文部科学省、日本学術振興会の支援により行われました。

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