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研究情報

[医学部] 血友病Aブタの開発に世界で初めて成功しました

2012年11月30日

マウスでは多くの疾患モデルが作製されていますが、マウスとヒトとは種差が大きくマウスがヒト疾患を外挿できないことも稀ではありません。そのため、ヒトに近縁の中型から大型の疾患モデル動物が望まれています。近年疾患モデルブタの開発が進んで来ていますが、嚢胞性線維症ブタや重症免疫不全ブタ[1]など未だ少ないのが現状です。分子病態治療研究センター分子病態研究部は、農業生物資源研究所(生物研)、およびプライムテック株式会社と共同で、遺伝子組換え技術と体細胞クローン技術を用いて第VIII因子遺伝子(F8)機能を欠如し凝固第VIII因子が欠損した血友病Aブタの開発に世界で初めて成功しました。ブタの凝固因子はヒトの凝固因子と相同性が高く、今回開発した血友病Aブタは強い出血傾向を示し、遺伝子細胞治療など次世代治療法の研究に適したモデル動物です。また、血友病Aブタを用いることで、血友病Aマウスでは困難な長時間作用型の第VIII因子製剤などの新規凝固因子製剤の評価や開発が迅速に進むと考えられます。

この成果は、学術雑誌「PLOS ONE」に掲載されております[2]。

  1. 1. Suzuki, S., Iwamoto, M., Saito, Y., Fuchimoto, D., Sembon, S., Suzuki, M., Mikawa, S., Hashimoto, M., Aoki, Y., Najima, Y., Takagi, S. Suzuki, N. Suzuki, E. Kubo, M. Mimuro, J. Kashiwakura, Y. Madoiwa, S. Sakata, Y. Perry, A. C. Ishikawa, F. Onishi, A. Il2rg gene-targeted severe combined immunodeficiency pigs. Cell Stem Cell, 10:753-758,. 2012
  2. Kashiwakura Y., Mimuro J.,  Onishi A, Iwamoto M, Madoiwa S, Fuchimoto D, Suzuki S, Misae M, Sembon S, Ishiwata A, Yasumoto A, Sakata A, Ohmori T, Hashimoto M, Yazaki S, Sakata Y. Porcine Model of Hemophilia A. PLoS One in press