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研究情報

[医学部] 脊髄小脳失調症6型の遺伝子治療:マウスモデルで成功

2016年7月15日

脊髄小脳失調症6型(SCA6)は、小脳の神経細胞が脱落し運動機能に失調をきたす難病です。この度、本学神経内科学部門の村松慎一特命教授は、米国シカゴ大学神経内科学講座の宮崎雄医師、Christopher M. Gomez教授らと共同でこの疾患に対する新規の遺伝子治療法を開発しました。改良型アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターを使用してmiR-3191-5pという短い核酸を神経細胞に導入することにより、SCA6のモデルマウスにおいて治療効果が得られることを明らかにしました。

研究成果は、Science Translational Medicine誌オンライン版に2016年7月13日(米国東部時間)、掲載されました。