2015年1月30日 東京駅近く フクラシア東京ステーションにて
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シンポジウムは、「AADC欠損症に対する遺伝子治療の臨床研究」主任研究者 自治医科大学 小児科 山形崇倫先生のご挨拶ではじまりました。 第２部「AADC欠損症に対する遺伝子治療」は、市民公開講座として開催いたしました。第２部に先立ち、日本医療研究開発機構（AMED）戦略推進部 山田康秀先生からは、AADC欠損症の遺伝子治療に対する温かいご挨拶をいただきました。 |
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| 司会 |  |
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| 水上 浩明 先生 （自治医科大学 分子病態治療研究センター遺伝子治療研究部） |
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| ① カテコールアミン代謝とAADC欠損症 |  |
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| 一瀬 宏 先生 （東京工業大学 大学院生命理工学研究科） |
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| ② AADC欠損症の生化学的・遺伝学的診断と診断・治療指針 |  |
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| 小坂 仁 先生 （自治医科大学 小児科学） |
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| ③ AADC欠損症の新生児スクリーニング |  |
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| Ni-Chung Lee 先生 （Department of Pediatrics and Medical Genetic Children's Hospital Building National Taiwan University Hospital） |
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| ④ AAV ベクターを用いた遺伝子治療 |  |
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| 村松 慎一 先生 （自治医学大学 神経内科学 東京大学医科学研究所 遺伝子・細胞治療センター） |
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| ⑤ 小児に対する定位脳手術 |  |
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| 中嶋 剛 先生 （自治医科大学 脳神経外科学） |
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| 司会 |  |
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| 山形 崇倫 先生 （自治医科大学 小児科学） |
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| 挨拶 |  |
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| 山田 康秀 先生 （日本医療研究開発機構（AMED）戦略推進部企画課） |
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| ① 神経伝達物質病とAADC欠損症の臨床 |  |
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| 加藤 光広 先生 （昭和大学 医学部 小児科学） |
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| ② AADC欠損症治療経過報告 |  |
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| 小島 華林 先生 （自治医科大学 小児科学） |
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| ③ AADC欠損症遺伝子治療ー台湾での経験 |  |
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| Wuh-Liang Hwu 先生 （Department of Pediatrics and Medical Genetic Children's Hospital Building National Taiwan University Hospital） |
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| ④ 代謝・神経疾患に対する遺伝子治療の現状と将来 |  |
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| 大橋 十也 先生 （東京慈恵会医科大学 総合医科学研究センター 遺伝子治療研究部・小児科） |
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最後に、関係者・有志による記念撮影を行いました。 2015年６月に遺伝子治療を受けられたお兄ちゃんが、大喜びで山形先生の頭を撫でる姿に、一同 笑みがこぼれました。これこそ「遺伝子治療の効果！」
「遺伝子治療でひらく！小児神経疾患治療の未来」と題して、
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- ご氏名（複数で参加される方は、代表の方のお名前と参加人数をお願いします）：
- E-mail：
- ご連絡先（E-mail以外でありましたら）
- 所属等：
- 連絡事項：
(お申し込み後、3日以内に事務局より返信メールをお送り致します。3日経っても返信メールが来ない際は、
自治医科大学 [電話番号：0285-44-2111（代表）] 小児科 までお問い合わせください。)
- 日本で初めて、AADC欠損症に対して遺伝子治療を行い、運動機能の改善がみられ、有効であったため、経過報告をいたします。
- 神経疾患に対する遺伝子治療を知っていただき、今後の治療の発展についてディスカッションしましょう。
- 台湾でのAADC欠損症治療例の報告や早期発見のためのスクリーニングについてもお話いただきます。
