Gene Therapy for AADC deficiency
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2016年2月18日
報道ステーション（テレビ朝日）の特集で「遺伝子治療で変わる！子どもたちの未来」としてAADC欠損症の遺伝子治療について放送していただきました。

テレビ朝日　報道STATION　ホームページ
http://www.tv-asahi.co.jp/dap/bangumi/hst/feature/detail.php?news_id=45055
2016年3月21日(月）深夜 2:21〜2:51　（予定）
「テレメンタリー2016」（テレビ朝日）
AADC欠損症の患者さんと遺伝子治療についてのドキュメンタリー番組が
放送予定です。
2016年2月15日
「小児難治性神経疾患に対する遺伝子治療シンポジウム」開催のご報告を
掲載致しました。
詳細はこちら
2015年12月21日
「小児難治性神経疾患に対する遺伝子治療シンポジウム」を開催します。
日時：2016年1年30日（土）　　14:00〜17:15
場所：フクラシア東京ステーション　６F　会議室D

プログラムは、自治医科大学で行われたAADC欠損症２例に対する遺伝子治療の有効例のご報告や、AADC欠損症の診断・治療指針、代謝・神経疾患に対する遺伝子治療の将来などを予定しています。
  • 参加費は無料です。
  • 事前登録をお願いしています。
    aadc-2016@jichi.ac.jpまで、メールにてお申し込みください。
  • 当日参加も可能です。
詳細は、シンポジウム特設ページに掲載いたします。
※ポスターPDFはこちら
2015年11月20日
The 12th Nikko International Symposium 2015:
Frontiers in Translational Neuroscience
（自治医科大学開催）にて
自治医科大学　小児科　小島華林助教が、
”Gene therapy for Aromatic L-Amino acid Decarboxylase deficiency”を発表いたしました。
遺伝子治療の効果に対する感動の声を沢山いただきました。
治療前後の動画を用いて発表する小島助教
2015年11月11日
プレスリリースを受けて、読売新聞、朝日新聞、日経新聞、下野新聞に記事を掲載していただきました。
共同通信社より記事を発信していただきました。

The Japan Timesに記事を掲載していただきました。
2015年11月10日
＜プレスリリース＞

日本医療研究開発機構(AMED)で、
「日本初の難治性小児神経疾病に対する遺伝子治療実施し効果発現
　〜AADC欠損症患者　治療後２か月で寝たきりから寝返り、歩行練習開始〜」
としてプレスリリースを行いました。

リリースのポイントは下記の内容です。
  • 自治医科大学 小児科　山形崇倫教授らは、小児神経難病の一つである芳香族Lアミノ酸脱炭酸酵素（AADC）欠損症患者2名に対し、2015年6月と7月に国内初の遺伝子治療を行いました。
  • 治療による副作用はなく、２名とも、全身が強直してしまう発作（ジストニア）が消失、運動機能の改善がみられています。
  • そのうち１名は、寝たきりの状態から、治療２か月後に寝返り、支えられてのおすわり、手を伸ばしてつかむことなどができるようになり、歩行器を用いた歩行練習を開始しています。
  • 本治療の成果は、AADC欠損症のみならず、多くの難治性小児神経疾患の治療法開発に道を開くものです。
質問に答える　小児科 山形崇倫教授
自治医科大学
脳神経外科 中嶋 剛 先生
小児科 小島 華林 先生
小児科 山形 崇倫 教授
神経内科 村松 慎一 教授
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