遺伝子治療研究部
分子病態治療研究センター 遺伝子治療研究部
大学院医学研究科 博士課程 人間生物学系生体分子医学分子医学
大学院医学研究科 修士課程 先端医科学遺伝子治療科学
平成10年（1998）4月に従来の血液医学研究部門が分子病態治療研究センターに改称された際に、分子生物学講座が遺伝子治療研究部に名称変更され、今に至っています。メインテーマは遺伝治療テクノロジーの開発です。基礎研究としては、アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクター作製システムの開発や、AAVの性質を利用した染色体部位特異的遺伝子組込み法の開発などを行っています。応用研究としては、本学神経内科学ならびに脳神経外科学と共同で実施したパーキンソン病に対する遺伝治療臨床研究、分子病態研究部との共同研究である血友病遺伝子治療臨床研究をめざした基盤研究など、学内外の研究機関と連携し、数多くの遺伝子治療基盤研究を推進しています。また、間葉系幹細胞（MSC）をプラットホームとした癌遺伝子治療の開発研究、さらに最近では、キメラ抗原受容体（CAR）を発現させたTリンパ球を増やして癌患者に戻すengineered T cell therapy（養子免疫遺伝子療法の一つの形）の開発研究にも力を入れ始めており、タカラバイオ株式会社が本学に設置した寄附講座「免疫遺伝子細胞治療学（タカラバイオ）講座」と連携しています。
当研究部6人のスタッフ（兼務２名を含む）に加え、他科（産婦人科学、脳神経外科学、血液学、耳鼻咽喉科など）より多くの大学院生を受入れ、上述の先端医療の開発研究に邁進しています。
| 教授（兼務）小澤敬也 | 准教授 久米晃啓 | 准教授 水上浩明 |
| 講師 卜部匡司 | 助教 塚原智典 | 助教（兼務）内堀亮介 |
- 染色体部位特異的遺伝子組込み法などの基盤技術開発
野生型AAVは第19番染色体のAAVS1領域にウイルスゲノムが特異的に組込まれる性質があり、このユニークな特徴を生かし、安全性の高い外来遺伝子組込み法の開発を行っています。その他、遺伝子治療用ベクターおよび関連技術の開発を行っています。 - AAVベクターを用いた遺伝子治療法の開発研究
AAVベクターを用いたパーキンソン病遺伝子治療臨床研究（神経内科学部門）に参画しています。また、分子病態研究部と連携し、血友病遺伝子治療臨床研究の実現に向けて準備を進めています。その他、AAVベクターを用いた遺伝子治療の基礎研究としては、遺伝性疾患のフェニルケトン尿症(PKU)や様々な慢性疾患を対象として取り上げています。 - 間葉系幹細胞(MSC)の腫瘍集積性の分子機構の解明
MSCの腫瘍集積性について、その分子機構の解明をめざした研究を行うと共に、MSCをプラットホームとした癌遺伝子治療の基礎研究を進めています。 - 遺伝子改変T細胞療法（engineered T cell therapy）の開発研究
難治性悪性Bリンパ腫に対する新たな治療戦略として、Bリンパ腫を認識するキメラ抗原受容体（CAR）を発現させた遺伝子改変T細胞を増幅して輸注する免疫遺伝子療法の開発研究を行っています。
- 分子病態治療研究センター 遺伝子治療研究部
- 大学院医学研究科 博士課程人間生物学系生体分子医学分子医学
修士課程先端医科学遺伝子治療科学 - 医学部 内科学講座血液学部門
- 免疫遺伝子細胞治療学（タカラバイオ）講座
- 講義「分子医学入門」
TEL: 0285-58-7402
FAX: 0285-44-8675
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