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概要

　東北大学大学院医学系研究科および大学院医工学研究科の阿部高明教授らが開発した、世界初のミトコンドリア病治療薬 Mitochonic acid-5（MA-5）は、動物モデルおよびヒトiPS細胞を用いた研究により有効性が確認されてきました。
　今回、難聴を有するミトコンドリア病患者を対象とした医師主導第Ⅱ相臨床試験を2025年12月より国内4施設（東北大学病院、順天堂大学医学部附属順天堂医院、東京医療センター、自治医科大学附属病院）で開始します。
　本試験では、MA-5のミトコンドリア病および難聴に対する有効性、安全性、薬物動態を探索的に評価します。

研究の詳細

　MA-5は、ミトコンドリア内部構造（クリステ）を維持する重要なタンパク質「ミトフィリン」に結合し、ATP合成を促進する新しいメカニズムを持つ化合物です。
　これまでの研究で、MA-5がミトコンドリア病モデル動物の生存率や臓器障害を改善し、加齢性・薬剤性・騒音性など多様な難聴モデルにも有効であることが示されました。
　本治験では、これらの基礎研究成果を臨床応用に発展させ、ミトコンドリア病に加えて難聴治療薬としての承認を目指します。

将来的な展望

　本治験によりMA-5がミトコンドリア病および難聴に対する新規治療薬となる可能性があります。
　将来的には、加齢や代謝異常に関連する疾患（サルコペニア、認知症、パーキンソン病、アルツハイマー病、脳梗塞、慢性腎臓病など）への応用も期待されます。

論文情報

・Mitochonic Acid 5 Binds Mitochondria and Ameliorates Renal Tubular and Cardiac Myocyte Damage
J Am Soc Nephrol. 2016 Jul;27(7):1925-32.
・Mitochonic Acid 5 (MA-5) Facilitates ATP Synthase Oligomerization and Cell Survival in Various Mitochondrial Diseases
EBioMedicine. 2017 Jun;20:27–38.
・Non-DNA-damaging DNA-PK activation improving hearing and prolonging life due to NAD+ and SIRT upregulation
bioRxiv. 2025 Apr 25.
DOI: 10.1101/2025.04.18.649305

その他

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