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概要

自治医科大学生化学講座病態生化学部門、遺伝子治療研究センター、先端医療技術開発センター、外科学講座、放射線医学講座、附属病院臨床研究センター、神経遺伝子治療部門、および予防衛生協会の研究グループは、村松慎一教授が開発した改変AAVベクターAAV.GT5（Sci Rep 2021;11:9322）の血友病B遺伝子治療に対する効果を種々の動物モデルを用いて検討しました。本研究成果は、血友病に対する新たなアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターを用いた遺伝子治療戦略に対して重要な情報であり、その研究成果が米国遺伝子細胞治療学会のMolecular Therapy-Methods and Clinical Developments誌に掲載されました。

その他

詳細は下記をご参照ください。

• 新規改変AAVベクターAAV.GT5の血友病遺伝子治療への応用