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[医学部]HAT細胞を用いた高品質・国産AAV製造プラットフォームの確立
研究情報
概要
自治医科大学遺伝子治療研究センター・病態生化学部門の研究グループは、大阪大学大学院工学研究科（津中康央 特任准教授、内山 進 教授）を中心とする研究グループと、ちとせ研究所、ユーメディコ、群馬大学、産業技術総合研究所、国立成育医療研究センター、次世代バイオ医薬品製造技術研究組合との共同研究に参画しました。
本研究では、新規国産ヒト由来細胞株「HAT細胞」を用いて製造した遺伝子治療用ウイルスベクター（アデノ随伴ウイルスベクター：AAV）が、高品質かつ高生産性であることを世界で初めて明らかにし、HAT細胞によるAAV製造プラットフォームを確立しました。
本成果は、製造条件の最適化およびバイオリアクター培養の導入により、生産性を維持しながら空粒子生成を大幅に抑制できること、さらに包括的な重要品質特性（CQA）評価により高い品質特性を有することを示したものです。本研究成果によって、遺伝子治療の製造工程の効率化やコスト削減、さらには高品質な国産遺伝子治療薬の安定的な供給が可能になり、臨床開発や実用化の加速が期待されます。
掲載論文
本研究成果は、米国遺伝子細胞治療学会の Molecular Therapy Advancesに2026年2月15日にオンライン公開されました。
その他
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